Ümumdünya Səhiyyə Təşkilatı bildirir ki, hər il 300 min körpə oraq hüceyrə xəstəliyi ilə dünayaya gəlir. İndi tədqiqatçılar gen dəyişməsi yolu ilə bu genetik xəstəliyin müalicəsinə yol açmağın mümkün olduğunu deyir.
Oraq hüceyrə anemiyası oksigen daşıyan qan hüceyrələrini deformasiya edən genetik xəstəlikdir.
“Biz xəstəliyə hansı mutasiyanın səbəb olduğunu dəqiq bilirik. Onu da bilirik ki, əgər o mutasiyanı düzəldə bilsək, xətsətliyi müalicə edə bilərik”, deyə UC Berklidən Mark Devit bildirir.
Sağlam qırmızı qan hüceyrələri yumrudur, oraq hüceyrələr isə aypara kimi çıxıntılıdır və qan axımı sırasında tutula bilər ki, bu da ağrılar və bəzən də orqanın zədələnməsinə səbəb ola bilər.
CRISPR Cas 9 adlanan gen dəyişməsi üsulundan istifadə edərək, Berklidə yerləşən Kaliforniya Universitetinin alimləri oraq hüceyrə xəsətliyi olan insanlardan kök hüceyrələrini alıb, mutasiyanı çıxarıb sağlam DNT ilə əvəzləyirlər.
“Biz hüceyrələri dörd ay boyunca sıçanın içinə daxil etdik. Dörd ay sonra onları çıxardıq və gen dəyişməsi səviyyələrini ölçdük. Məlum oldu ki, biz oraq heceyrə xəstəliyi olan pasientlər üçün kliniki fayda əldə etmək üçün uyğun səviyyələrə çatırıq”, deyə Devit bildirir.
Bundan sonra tədqiqatşılar artıq gen dəyişməsi prosesinin düzəltdiyindən çox problem yaratmadığını təmin etməli və daha sonra insanalr üçün də təhlükəsiz olduğunu sübut etməlidirlər. Əgər uğurlu olsa, bu üsul bir sıra digər genetik xəstəliklərdə də istifadə oluna bilər.
