Gen müalicəsi həkimlərə xərçəngin ən ölümcül növləri ilə nadir rast gəlinən irsi xəstəlikləri bir inyeksiya ilə müalicə etməyə imkan yarada bilər. Bu yaxınlarda ABŞ-ın Ərzaq və Dərman Administrasiyası xərçəng əleyhinə üç dərmandan istifadəni təsdiqləyib. Onların hər biri genetik cəhətdən modifikasiya edilmiş insan hüceyrələrinə əsaslanır. Alimlər deyir ki, gələcəkdə gen terapiyası ilə xərçəngin bütün növlərinin 80 faizini müalicə etmək olacaq.
Bizim hədəf aldığımız molekullar normal hüceyrələr deyil. Bu səbəbdən də biz kimyaterapiyasında olduğu kimi normal hüceyrələrin məhvinə şahid olmuruq. Yəni bu cür yan təsirlər olmur.Stiven Rosenberq
17 yaşlı Kristian Quardino istedadlı ifaçıdır. O, ötən il NBC kanalında yayımlanan America’s Got Talent yarışmasının yarım-final mərhələsinədək yüksəlmişdi.
Kristian nadir rast gəlinən irsi göz xəstəliyi ilə dünyaya gəlib. Bu xəstəlik tədricən korluğa gətirib çıxarır. 12 yaşında olanda o, artıq sadəcə parlaq işığı görəcək qədər görmə qabiliyyətinə sahib idi.
13 yaşı olanda, Quardino yeni Luxturna adlı dərmandan istifadə olunan gen terapiyası üçün klinik sınağa qəbul olunub. Həmin müalicə normal görmə qabiliyyəti üçün zəruri olan zülal istehal edən RPE65 adlanan genin mutasiyasından əziyyət çəkənlərə yardım etmək üçün nəzərdə tutulmuşdu.
“Doktor Bennet və onun komandası Kristianda olmayan RPE 65 genini klon etməyə nail oldu. Birləşəndən sonra RPE 65 geni çatışmayan zülalı istehsal etməyə başlayır,” Kristianın anası Elizabet Quardino bildirir.
“Gen terapiyasından sonra mən Ay, ulduzlar, qürub, qar kimi inanılmaz şeyləri görə bildim. Müalicədən öncə görmədiyim şeyləri gördüm,” Kristian deyir.
1980-ci illərin sonunda alimlər insan bədənindəki limfositlərin melanomanı məhv etdiyini aşkar etmişdi. Amma onların hüceyrələri başqa növ xərçəngləri müalicə etmək məqsədilə genetik baxımdan modifikasiya edib, pasientin bədənininə tranplantasiya etmələləri əlavə 20 il çəkdi.
“Biz xərçəngi müəyyən etmək bacarığını kodlaşdıran geni limfositə yeridirik və bunu etmək üçün viruslardan, daha dəqiq desək, geni limfositə daxil edə bilən virusdan istifadə edirik. Daha sonra onların sayını artırırıq. Biz bununla xərçəngi müəyyən edə bilən çox sayda hüceyrə əldə edirik və onu venadaxili yolla pasientə yeridirik, deyə Milli Sağlamlıq İnstitutunun cərrahiyyə şöbəsinin başçısı Stiven Rosenberq bildirir.
Bu o deməkdir ki, bir inyeksiya potensial olaraq xərçəng hüceyrələrini öldürə bilər.
Biz bu terapiyanın insanlar üçün təhlükəsiz olduğundan əmin olmaq istəyirik, çünki insanların genlərinə təsir göstərən gen terapiyaları da mövcuddur. Bu səbəbdən də biz müalicədən sonra pasientləri uzun müddət yoxlamağa davam edirik.Piter Marks
“Bizim hədəf aldığımız molekullar normal hüceyrələr deyil. Bu səbəbdən də biz kimyaterapiyasında olduğu kimi normal hüceyrələrin məhvinə şahid olmuruq. Yəni bu cür yan təsirlər olmur. Amma bəzən immun sistem molekulları gizlədə bilər, bu da qan təzyiqinin azalmasına və başqa simptomlara gətirib çıxarır,” Rosenberq söyləyir.
Ona görə də, yeni müalicənin təsiri və təhlükəsizliyi ilə bağlı hələ daha çox araşdırma aparılmalıdır.
“Biz bu terapiyanın insanlar üçün təhlükəsiz olduğundan əmin olmaq istəyirik, çünki insanların genlərinə təsir göstərən gen terapiyaları da mövcuddur. Bu səbəbdən də biz müalicədən sonra pasientləri uzun müddət yoxlamağa davam edirik,” deyə FDA-in Bioloji Araşdırma və Qiymətləndirmə Mərkəzinin direktoru Piter Marks söyləyir.
Bu yeni müalicələr çox bahalıdır. Kristinanın qəbul etdiyi dərmanlar hər göz üçün yarım milyon dollara başa gəlib. Amma ənənəvi müalicələrdən müsbət nəticə əldə etməyən pasientlər üçün də onlar yeganə çarə ola bilər.